ژن درمانی کلسترول بد را می کاهد
به گزارش آزینیک، محققان برای اولین بار در جهان از روش اصلاح ژن کریسپر برای خاموش کردن ژن ترمز چربی کبد استفاده کردند.
به گزارش آزینیک به نقل از نیواطلس، یک روش نوین ژن درمانی موفق شده است سطح کلسترول LDL و تری گلیسیرید را در بیمارانی که به درمان های استاندارد پاسخ نمی دادند، بشکل قابل ملاحظه ای کم کند. ژن پروتئین شبه آنژیوپویتین ۳ (ANGPTL3) در واقع نوعی «ترمز چربی» در کبد است که به بدن پیام می دهد چربی هایی مانند کلسترول LDL و تری گلیسیرید را از خون پاکسازی کند. در بعضی افراد، جهشی ژنتیکی موجب غیرفعال شدن این ترمز می شود و درنتیجه سطح چربی های خون به صورت غیرمعمول پایین می ماند. محققان بیمارستان ویکتورین هارت و انستیتو قلب ویکتورین با همکاری دانشگاه موناش، اولین آزمایش بالینی یک درمان ژنتیکی نوآورانه را انجام داده اند که این وضعیت محافظتی طبیعی را در اشخاصی که گرفتار اختلالات شدید لیپیدی هستند، شبیه سازی می کند. پروفسور استفن نیکولز، پژوهشگر ارشد این پروژه، می گوید: «بهترین راه درمان بیماری قلبی، پیش گیری از آن است. فناوری اصلاح ژنتیکی حوزه ای تازه و هیجان انگیز در پزشکی است و این تحقیق قدمی مهم در آن مسیر شمرده می شود.» ژن ANGPTL3 دستور ساخت پروتئینی را صادر می کند که تقریبا به صورت کامل در کبد تولید و وارد جریان خون می شود. این پروتئین، فعالیت آنزیم LPL را مهار می کند؛ آنزیمی که روی دیواره رگ ها قرار دارد و وظیفه شکستن تری گلیسیریدها برای مصرف یا ذخیره در بافت ها را بر عهده دارد. ANGPTL3 همینطور آنزیم دیگری به نام لیپاز اندوتلیالی را نیز مهار می کند که در بازسازی کلسترول HDL (کلسترول خوب) نقش دارد. درنتیجه، وقتی ANGPTL3 فعال باشد، پاکسازی چربی ها از خون کندتر به انجام می رسد و سطح LDL و تری گلیسیرید افزایش خواهد یافت. اما در اشخاصی که جهش ژنتیکی منجر به غیرفعال شدن این ژن دارند — وضعیتی که به آن هیپولیپیدمی خانوادگی ترکیبی گفته می شود — سطح هر سه نوع چربی (LDL، HDL و تری گلیسیرید) پایین تر از حد معمول است و خطر بیماریهای قلبی-عروقی در آنها خیلی کمتر است. بر همین اساس، محققان دارویی با نام CTX310 طراحی نموده اند؛ یک ژن درمانی برپایه فناوری کریسپر-کاس ۹ (CRISPR-Cas9) که هدفش تقلید از همین وضعیت ژنتیکی محافظتی است. در اولین مرحله این آزمایش بالینی، ۱۵ بیمار بزرگسال شرکت داشتند که با وجود درمان های موجود، هنوز سطح چربی خونشان بالا بود. هر بیمار دوز متفاوتی از دارو را (از ۰.۱ تا ۰.۸ میلی گرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن) از راه تزریق وریدی دریافت کرد. نتایج نشان داد سطح کلسترول LDL و تری گلیسیرید تنها دو هفته بعد از تزریق آغاز به کاهش کرد. در بالاترین دوز، بعد از ۶۰ روز کاهش ۵۰٪ در LDL و ۵۵٪ در تری گلیسیریدها مشاهده شد. داده های کامل تر نیز نشان دادند دوزهای بالاتر توانسته اند تا ۸۰٪ یا بیشتر این چربی ها را کاهش دهند — دستاوردی چشم گیر برای درمان اختلالات مقاوم به درمان های معمول. حرف آخر اینکه فناوری اصلاح ژنتیکی حوزه ای تازه و هیجان انگیز در پزشکی است و این پژوهش قدمی مهم در آن مسیر شمرده می شود. بر همین اساس، محققان دارویی با نام CTX310 طراحی نموده اند؛ یک ژن درمانی برپایه فناوری کریسپر-کاس ۹ (CRISPR-Cas9) که هدفش تقلید از همین وضعیت ژنتیکی محافظتی است.
منبع: azinic.ir
این مطلب آزینیک را می پسندید؟
(0)
(0)
تازه ترین مطالب مرتبط آزینیک
نظرات خوانندگان آزینیک در مورد این مطلب
لطفا شما هم در مورد این مطلب نظر دهید