به كمك فناوری كریسپر؛

مهندسی ژنتیک بیماریهای خونی را درمان می کند

مهندسی ژنتیک بیماریهای خونی را درمان می کند

آزینیک: پژوهشگران یک ابزار مهندسی ژنتیک به نام Casgevy ابداع نموده اند که با کمک کریسپر Cas-9 دو بیماری کم خونی داسی شکل و تالاسمی بتا را درمان می کند و علایم آنها را تسکین می دهد.


به گزارش آزینیک به نقل از اینترستینگ انجینرینگ، پژوهشگران اخیراً روشی یکبار مصرف برای بهبود علایم و درمان احتمالی بیماریهای ژنتیک ابداع نموده اند. تحقیقی جدید از توسعه Casgevy، یک ابزار مهندسی ژنتیک با کمک کریسپر -Cas۹ خبر می دهد که برای چند بیماری خونی همچون کم خونی داسی شکل و تالاسمی بتا به کار می رود. این روش شامل نوعی مهندسی ژنتیک است که هموگلوبین در سلول های بنیادین تولید کننده خون را رمزگذاری می کند. رگولاتور دارویی انگلیس یا سازمان MHRA اولین سازمانی است که باید بعد از موفقیت کارآزمایی بالینی آنرا تأیید کند. کی دیویس یکی از پژوهشگران حوزه ژنتیک در دانشگاه آکسفورد در این زمینه می گوید: این یک تاییدیه تاریخی خواهد بود که درهای بسیاری برای کاربردهای آتی کریسپر برای درمان خیلی از بیماریهای ژنتیک را باز می کند. بر اساس گزارش نشریه نیچر، این درمان بوسیله تزریق داخل رگی به انجام می رسد. شرکت های «ورتکس فارماسوتیکالز» در ایالت ماساچوست آمریکا و «کریسپر تراپیوتیکس» در سوئیس درمان مذکور را ابداع نموده اند. پژوهشگران با اشاره به موفقیت Casgevy اعلام نمودند بطور مثال این درمان درد زیاد بیماران مبتلا به کم خونی داسی شکل را تسکین می دهد و نیاز به تزریق منظم خون را در مبتلایان به تالاسمی بتا می کاهد یا حذف می کند. در گزارش نشریه نیچر آمده است: کارآزمایی مربوط به بیماری کم خونی داسی شکل، ۲۹ نفر از ۴۵ شرکت کننده را رصد کرد تا به نتایج موقت کافی برسد. این روش مهندسی ژنتیک حداقل بعد از یک سال درمان، ۲۸ نفر از شرکت کنندگان را بطور کامل از دردهای شدید خلاص کرد. در کارآزمایی های تالاسمی بتا شدید که درمان استاندارد برای آن مستلزم دریافت ماهانه خون است، میان ۵۴ نفری که درمان ژنتیک Casgevy دریافت نمودند، ۴۲ نفر شرکت کننده مدت طولانی در تحقیق مانند تا نتایج موقت به دست آید. از این تعداد، ۳۹ نفر به مدت یک سال نیازی به دریافت خون نداشتند، در صورتیکه سه مورد باقی مانده شاهد کاهش بیش از ۷۰ درصدی نیاز به دریافت خون بودند. وجوه انقلابی این درمان مربوط به استفاده از کریسپر Cas۹ است که ژن های خاصی در سلول های بنیادی تولید کننده خون را اصلاح می کند. روش Casgevy با هدف گرفتن ژن BCL۱۱A تولید هموگلوبین مرگبار را هدف می گیرد که علایم بیماری را با بهبود ذخیره اکسیژن بافت ها تسکین می دهد. با این وجود آزمایش های بالینی نشان دهنده برخی عوارض جانبی در شرکت کنندگان همچون حالت تهوع و تب بوده است، اما مشکلات ایمنی نگران کننده ای رصد نشده است. اما پژوهشگران همچنان نگران اصلاحات ناخواسته ژنتیک ابزار کریسپر هستند و آنرا رصد می کنند.


منبع:

1402/08/28
11:52:03
0.0 / 5
194
تگهای خبر: دانشگاه , كاربر
این مطلب آزینیک را می پسندید؟
(0)
(0)

تازه ترین مطالب مرتبط آزینیک
نظرات خوانندگان آزینیک در مورد این مطلب
لطفا شما هم نظر دهید
= ۹ بعلاوه ۳
آزینیک